سهم مهندسی ژنتیک در درمان پزشکی عمدتاً تولید داروهای مهندسی ژنتیکی و ژن درمانی است. داروهای مهندسی ژنتیکی داروهایی هستند که توسط فناوری مهندسی ژنتیک تولید می شوند. بسیاری از داروهای گرانبها به این ترتیب تولید می شوند. در اینجا فقط یک لیست است. در بخشی از آن انسولین اولین داروی مهندسی ژنتیکی است که مورد استفاده قرار می گیرد و واکسن های اصلاح شده ژنتیکی پر مصرف ترین واکسن ها هستند. می توان گفت که داروسازی مهندسی ژنتیکی هنوز در صعود هستند، و در آینده امیدوار کننده خواهند بود. تحقیقات علمی کشف کرده است که علاوه بر برخی بیماری های ژنتیکی شایع، بیماری های دیگری مانند تومورها، دیابت، بیماری های قلبی عروقی و مغزی و چاقی آلزایمر نیز مربوط به بیان خطای ژنی یا تنظیم اشتباه مرتبط است. برای درمان این بیماری ها باید آنها را در سطح ژنتیکی درمان کنیم. این ژن درمانی است. ژن درمانی روشی برای استفاده از ژن های طبیعی برای اصلاح ژن های اشتباه یا جبران ژن های گمشده برای درمان بیماری ها است. ژن درمانی زمینه های جدیدی را در پزشکی باز خواهد کرد، به ویژه با اتمام پروژه ژنوم انسان و توسعه پروژه ژنوم عملکردی، بسیاری از بیماری هایی که درمان موثری برای آن ها وجود ندارد مشتاق درمان توسط ژن درمانی هستند.
